أصيب طفل يبلغ من العمر خمس سنوات بورم في المخ بعد العلاج الجيني
وُلد الطفل مصابًا بشكل حاد من داء عديد السكاريد المخاطي من النوع الأول، وتتم مراقبته في مستشفى الأطفال في فيلادلفيا، بنسلفانيا، الولايات المتحدة الأمريكية. يؤدي هذا المرض إلى اضطرابات التمثيل الغذائي وأضرار لا رجعة فيها للأعضاء الداخلية والهيكل العظمي. بدون علاج، نادرًا ما يتجاوز متوسط العمر المتوقع مع هذا التشخيص 10 سنوات. سبب مرض الصبي هو طفرة في جين IDUA. ولتصحيح الضرر، استخدم الأطباء العلاج الجيني، في هذه الحالة RGX-111. تدخل النسخة الصحيحة من جين IDUA جسم الإنسان داخل غلاف الفيروس. لأسباب تتعلق بالسلامة، يتم استخدام الفيروسات المرتبطة بالغدة المؤتلفة في أغلب الأحيان. تبين أن العلاج فعال، وتمكن الصبي من مواصلة التطور، وإتقان مهارات مختلفة بشكل أفضل مما كان عليه في المسار الطبيعي للمرض. ولكن بعد أربع سنوات، أصيب الطفل بورم ظهاري عصبي في الدماغ. ولحسن الحظ، تمكنوا من إزالته بالكامل. أصيب مريض بورم بعد العلاج / © Rebecca C. et al., The New England Journal of Medicine, 2026 كانت هذه الحالة، التي نشرت في مجلة New England Journal of Medicine، واحدة من التقارير القليلة عن تطور الورم لدى طفل يعاني من مرض وراثي حاد بعد العلاج الجيني. أجرى العلماء تحليلا جزيئيا للورم الذي تمت إزالته. واكتشفوا أن أجزاء من المادة الوراثية للفيروس تم دمجها في PLAG1، وهو الجين المرتبط بتطور الأورام. من المحتمل أن يكون هذا قد أدى إلى انقسام غير منضبط للخلايا الظهارية العصبية. لم يتم إثبات العلاقة بين السبب والنتيجة بين العلاج الجيني وتطور الورم (وهذا أمر صعب للغاية في الحالات المعزولة)، ولكن لا يزال التحليل يشير إلى ذلك كسبب محتمل. تعتبر أغلفة الفيروسات غير ضارة لأن مادتها الوراثية نادراً ما تندمج في الجينوم المضيف. وعلى الرغم من ذلك، أظهر الباحثون في عام 2013 أن العلاج الجيني يمكن أن يسبب سرطان الخلايا الكبدية لدى الفئران حديثي الولادة. تم وصف حالة مماثلة لدى البشر في عام 2025. كان المريض يعاني من مرض وراثي حاد – ضمور العضلات الشوكي. بعد تناول الدواء، تطور ورم نجمي شعري في الدماغ أيضًا، لكن وجود الورم قد يكون محض صدفة. وفرضت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في يناير الماضي حظرا جزئيا على تجارب العلاج الجيني RGX-111 وRGX-121. وفي مايو، تم رفع الحظر المفروض على RGX-121. هذه أدوية تجريبية. لا يتم استخدامها في روسيا. أدوية العلاج الجيني الأخرى (على سبيل المثال، Zolgensma) ليس لها علاقة مؤكدة بالسرطان ويستمر استخدامها. يمكن لآلاف المرضى حول العالم أن يعيشوا حياة كاملة بمساعدة العلاج الجيني. ومع ذلك، للقيام بذلك بشكل آمن تمامًا، من الضروري الاستمرار في دراسة المخاطر طويلة المدى، حتى لو كانت تعتبر نادرة جدًا.
