أوقفت شركة فايزر تجربتها مؤقتًا لدواء لعلاج مرض هزال العضلات النادر بعد وفاة طفل فجأة.
وأصيب الصبي، الذي كان يتراوح عمره بين عامين وأربعة أعوام، بسكتة قلبية بعد تلقيه العلاج الجيني لمرة واحدة العام الماضي.
ولم تحدد شركة فايزر بالضبط ما حدث أو ما إذا كانت الوفاة ناجمة عن العلاج المسمى فورداديستروجين موفابارفوفيك.
وقالت شركة الأدوية العملاقة في نيويورك إن التوقف المؤقت سيسمح لها بالتحقيق في الوفاة “مع حماية سلامة المشاركين، وهي أولويتنا القصوى”.
أوقفت شركة فايزر تجربتها مؤقتًا لدواء لعلاج مرض هزال العضلات النادر بعد وفاة طفل فجأة (مخزون)
كانت الضحية جزءًا من دراسة منتصف المرحلة التي شملت أطفالًا تتراوح أعمارهم بين عامين وأربعة أعوام يعانون من الحثل العضلي الدوشيني.
ويؤثر هذا المرض النادر في المقام الأول على الأولاد – حوالي واحد من كل 3500 مولود ذكر – وعادة لا يعيش المرضى فوق سن 25 عامًا.
كانت هناك ثلاثة أحداث سلبية خطيرة أثناء الدراسة، ولكن جميع الأطفال تعافوا في غضون أسبوعين.
أوقفت شركة فايزر مؤقتًا إدارة نفس العلاج الجيني في دراسة المرحلة النهائية المنفصلة التي شملت الأولاد الذين تصل أعمارهم إلى ثمانية أعوام.
كانت تلك الدراسة تقارن ما إذا كان الدواء يمكن أن يبطئ تطور المرض مقارنة بالعلاج الوهمي.
وإذا سارت التجارب على ما يرام، فمن المتوقع أن يصبح واحدًا من أغلى الأدوية على الإطلاق.
حصل العلاج الجيني المنافس من شركة Sarepta Therapeutics Inc. على موافقة سريعة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية العام الماضي، ليصبح العلاج الوحيد المعتمد للأطفال الذين يعانون من DMD.
وتبلغ تكلفة الجرعة الواحدة حوالي 3 ملايين دولار.
يحدث مرض DMD بسبب طفرة جينية تعني أن الجسم لا ينتج ما يكفي من بروتين يسمى ديستروفين، والذي يحافظ على قوة العضلات.
وبدونه، تنهار العضلات تدريجيًا، مما يؤدي إلى مشاكل في المشي والجلوس والتحدث، ويؤثر في النهاية على العضلات المحيطة بالرئتين والقلب.
بحلول سن الحادية عشرة، يحتاج معظم المصابين عادة إلى كرسي متحرك.
يعمل عقار فايزر عن طريق إدخال بروتين ديستروفين مختصر ولكنه فعال مباشرة إلى خلايا عضلات المرضى، مما يؤدي إلى إبطاء تدهورها.
يتم إعطاؤه عن طريق التسريب لمرة واحدة.
تاريخيًا، كانت الأدوية الوحيدة المستخدمة لعلاج DMD هي الستيرويدات مثل بريدنيزون أو ديفلازاكورت.
فهي تخفف الالتهاب – وهو مشكلة كبيرة في دوشين – مما يؤدي إلى إبطاء انخفاض قوة العضلات وحركتها ويمكن أن يؤخر مضاعفات القلب والرئة.
لكن هذه يمكن أن تسبب آثارًا جانبية خطيرة، من زيادة الوزن وتوقف النمو وتأخر البلوغ وانخفاض كثافة العظام، مما قد يزيد من خطر الإصابة بالكسور.