يقول الخبراء: إننا نعرف ما يكفي عن الدماغ للتركيز على إصلاحه

يقول العلماء الذين أمضوا عقودًا في تعلم كيفية عمل الدماغ، إنهم الآن على استعداد للبدء في إصلاحه عندما ينكسر.

هذا هو أساس مسرع صحة الدماغ، وهو جهد تعاوني أطلقه معهد ألين في سياتل، والذي أصبح لاعبا رئيسيا في أبحاث الدماغ.

تتضمن المبادرة التي تبلغ قيمتها 400 مليون دولار خططًا لتطوير علاجات وراثية جديدة – وهو مصطلح يشمل تحرير الجينات بالإضافة إلى العلاج الجيني التقليدي – للأمراض بما في ذلك مرض الزهايمر، ومرض باركنسون، والتصلب الجانبي الضموري، وخرف أجسام ليوي، ومرض هنتنغتون.

يقول إد لين، الذي يدير برامج صحة الدماغ في المعهد: “إن أحدث العلاجات الجينية تسمح للعلماء بالتحكم في نشاط جينات معينة”. “وهذا يفتح المجال أمام إمكانية التوصل إلى علاجات دقيقة ومحددة للغاية لاضطرابات الدماغ.”

إن هذا المسرع هو نتيجة لمبادرة BRAIN، وهو برنامج بحثي طموح كشف عنه الرئيس أوباما في عام 2013. وكان الهدف من هذه الشراكة بين القطاعين العام والخاص هو إنشاء أدوات من شأنها أن تسمح للعلماء برؤية الأعمال الداخلية للدماغ، وفي نهاية المطاف، تطوير العلاجات.

لكن الجهود تقدمت بشكل أسرع بكثير مما توقعه العديد من العلماء.

يقول جون نجاي، أحد كبار الباحثين في المعاهد الوطنية للصحة، والذي يدير مبادرة BRAIN: “لقد صدمت من المدى الذي وصلنا إليه في السنوات العشر أو الـ 12 الماضية”. “لقد كان الأمر أبعد من مخيلتي الجامحة – وقد اتُهمت بأن لدي خيالًا جيدًا.”

يتضمن دعم المسرع التزامًا بقيمة 200 مليون دولار من معهد ألين، و100 مليون دولار من عائلة بيزوس، و100 مليون دولار من مصادر بما في ذلك المعاهد الوطنية للصحة، وAmazon Web Services، وEverythingALS. يشمل المتعاونون مجموعة واسعة من المستشفيات والجامعات ومراكز الأبحاث من جميع أنحاء العالم.

من الفئران إلى البشر

يجذب مسرع صحة الدماغ التابع لمعهد ألين مجموعة من العلماء العازمين على ترجمة معرفتهم حول الدماغ إلى علاجات لاضطراباته.

على سبيل المثال، كان جيف كارول مراهقًا عندما علم أن والدته مصابة بمرض هنتنغتون، وهو اضطراب وراثي مميت يدمر خلايا الدماغ.

يقول: “السبب الرئيسي وراء التحاقي بالعلوم بدأ بالإحباط بسبب عدم قدرتي على فهم ما كان يحدث مع والدتي”.

وعلم كارول في النهاية أنه يحمل أيضًا جينة هنتنغتون.

أمضى سنوات في جامعة واشنطن في دراسة الفئران المصابة بهذه الحالة، التي تجعل الخلايا العصبية تنتج مستويات سامة من بروتين معين.

بالنسبة لكارول، بدا الحل واضحًا: “بما أننا نعلم أن كل الأشياء السيئة في مرض هنتنغتون تأتي من هذا الجين… فلنتخلص من هذا الجين”.

لكن العثور على طريقة للقيام بذلك كان بعيدًا عن متناول مختبره الصغير نسبيًا في إحدى الجامعات. لذلك انضم كارول إلى جهود التسريع.

ويقول: “من الصعب إجراء البحث بالحجم الذي تحتاجه مع فريق مكون من خمسة أو ستة أو حتى 10 أشخاص”. “المئات من الأشخاص الموجودين هنا في معهد ألين [allow for] نهج مختلف تماما للعلم.”

وأحد الأهداف الأولى لهذا النهج سيكون مرض هنتنغتون.

ويقول كارول إنه متفائل.

ويشير إلى أن العلاجات الجينية قد نجحت بالفعل في علاج اضطراب عصبي واحد على الأقل، وهي حالة وراثية نادرة تسمى ضمور العضلات الشوكي. وينجم عن طفرة جينية تؤدي إلى موت الخلايا العصبية الحركية في الحبل الشوكي.

“كل طفل لديه هذه الطفرة الرهيبة مات عندما كان عمره 18 شهرًا تقريبًا [old]”، يقول كارول، “والآن هم ذاهبون إلى المدرسة الثانوية. لذا فإن الأشياء التي لم يكن من الممكن تصورها يمكن أن تتغير”.

يقول كارول إن هدفه هو المساعدة في تسريع هذا التغيير.

علوم كبيرة، مشتركة

تأسس معهد ألين في عام 2003 على يد الراحل بول ألين من شركة مايكروسوفت الشهيرة، وشقيقته الصغرى جودي ألين.

وكان هدفها تسريع البحث العلمي. وقد فعلت ذلك من خلال تطوير تقنيات تسمح للعلماء بتحديد خصائص ملايين الخلايا ورسم خرائط لها بسرعة.

يقول لين: “لدينا الآن وصف كامل لأنواع الخلايا التي يتكون منها الدماغ، وكذلك الأسس الجينية لخصائصها”. “ثم يتيح لك هذا الأساس دراسة المرض.”

لقد بدأ علماء ألين بالفعل في دراسة كيفية تغير مرض الزهايمر للخلايا العصبية في الدماغ.

يقول لين: “إنه يؤثر على أنواع محددة جدًا من الخلايا العصبية التي تُفقد في وقت مبكر من المرض ثم على مدار المرض”.

ويقول إن العلاجات الجينية المصممة لحماية هذه الخلايا العصبية قد تؤخر الأعراض أو تمنعها. قد تعمل أساليب مماثلة أيضًا على الحفاظ على الخلايا العصبية المتأثرة بمرض باركنسون أو التصلب الجانبي الضموري.

وفي نهاية المطاف، قد لا يكون معهد ألين هو المكان الذي يطور هذه العلاجات. إن سياستها المتمثلة في جعل قواعد بياناتها متاحة لأي شخص تعني أن العلماء في جميع أنحاء العالم يمكنهم المساعدة في البحث عن إجابات.